Annovis Bio punta al risultato sull’Alzheimer a marzo 2027 e prepara una NDA scaglionata

Annovis Bio ANVS ha affermato che prevede di pubblicare i risultati principali della parte semestrale del suo studio cardine di Fase III sulla malattia di Alzheimer nel marzo 2027, mentre prepara una domanda di approvazione per un nuovo farmaco, o NDA, che secondo il management potrebbe iniziare a maggio se lo studio soddisfa i suoi requisiti di efficacia.

La fondatrice, presidente e amministratore delegato, dott.ssa Maria Maccecchini, ha affermato che il programma per l'Alzheimer dell'azienda è completamente iscritto e che la visita finale semestrale dell'ultimo paziente è prevista per il 31 dicembre 2026. L'azienda prevede di pulire, bloccare e analizzare i dati prima di presentare i risultati alla conferenza AD/PD nel marzo 2027.

Lo studio proseguirà per 18 mesi, con una lettura separata prevista per marzo 2028. Maccecchini ha affermato che i dati a lungo termine hanno lo scopo di valutare se buntanetap ha effetti modificanti la malattia.

Lo studio di Fase III sull'Alzheimer utilizza ADAS-Cog 13 e ADCS-ADL come endpoint primari sia a sei che a 18 mesi, secondo Maccecchini. I pazienti sono stati selezionati utilizzando test cognitivi, test plasmatici p-tau217 e valutazioni MRI. La società ha affermato che sta utilizzando il rapporto p-tau217 anziché il rapporto p-tau217/tau totale utilizzato in uno studio precedente, a seguito di discussioni con la FDA.

Maccecchini ha affermato che il tasso di fallimento dello screening dello studio è stato del 67% fino a luglio 2026, mentre il tasso di abbandono è stato dell’8%. Ha detto che la società non ha registrato eventi avversi gravi legati al farmaco. Annovis ha affermato di aver reclutato 200 pazienti durante il 2025 e altri 662 fino alla fine di luglio 2026, e Maccecchini ha successivamente citato l'arruolamento di 860 pazienti.

Ha detto che i dati precedenti sull'Alzheimer non hanno mostrato un miglioramento cognitivo statisticamente significativo nella popolazione complessiva intent-to-treat. Tuttavia, secondo l'azienda, Annovis ha identificato un sottogruppo di pazienti positivi a p-tau217 che hanno ricevuto una dose da 30 milligrammi che hanno mostrato un miglioramento delle capacità cognitive e di alcune misure di biomarcatori. L'attuale popolazione di Fase III è stata progettata per corrispondere più da vicino a quel sottogruppo.

Maccecchini ha affermato che l'analisi a 18 mesi includerà la risonanza magnetica volumetrica e il p-tau217 come endpoint secondari, insieme a biomarcatori infiammatori e altri. Annovis prevede inoltre un'estensione in aperto per i partecipanti che completano il periodo di prova di 18 mesi. Ha affermato che l'estensione fornirebbe principalmente informazioni sulla sicurezza ai fini della FDA, offrendo allo stesso tempo potenzialmente all'azienda ulteriori osservazioni sui pazienti che passano dal placebo al trattamento farmacologico.

Maccecchini ha affermato che Annovis ha iniziato ad assemblare i moduli NDA prima della lettura dell'Alzheimer. Se i dati a sei mesi soddisfacessero i requisiti di efficacia pre-specificati, ha affermato che non sarebbe necessario alcun ulteriore passaggio clinico prima di presentare una NDA. Un team indipendente dietro un firewall di Annovis, l'organizzazione di ricerca clinica e i ricercatori dello studio accederanno ai dati in cieco e archivieranno la NDA, ha affermato.

Tuttavia, la società prevede di richiedere capitale aggiuntivo. Maccecchini ha detto che Annovis aveva circa 19 milioni di dollari in banca, ma in seguito ha chiarito che la liquidità esistente sarebbe durata solo fino al quarto trimestre. Ha affermato che la società deve raccogliere circa 15 milioni di dollari prima della fine dell’anno per finanziare le operazioni fino ad aprile o maggio 2027.

Maccecchini stima che il consumo di cassa mensile dell’azienda sia compreso tra circa 7 e 9 milioni di dollari, anche se ha affermato che la cifra potrebbe cambiare con il calo dei costi di screening. Ha attribuito in parte l’elevata spesa recente allo screening di oltre 2.000 potenziali partecipanti allo studio sull’Alzheimer.

L’amministratore delegato ha affermato che lei e il presidente di Annovis si erano impegnati a partecipare a un aumento di capitale pianificato. Ha anche affermato che la società non ha avviato discussioni significative sulla partnership perché i potenziali partner farmaceutici stanno aspettando i dati sulla modificazione della malattia a 18 mesi.

Annovis sta inoltre conducendo uno studio in aperto di 36 mesi sulla malattia di Parkinson, progettato per consentire ai partecipanti precedenti di continuare il trattamento con buntanetap raccogliendo allo stesso tempo ulteriori dati clinici e sui biomarcatori. Maccecchini ha affermato che l’azienda prevede di completare l’arruolamento nello studio in aperto sul Parkinson entro il 26 dicembre 2026.

Lo studio sul Parkinson comprende scale cognitive e di movimento, biomarcatori infiammatori, misurazioni della luce dei neurofilamenti, un orologio NeuroRPM destinato a misurare il movimento e biopsie cutanee di alfa-sinucleina. Maccecchini ha affermato che Annovis ha scelto le biopsie cutanee perché ritiene che possano fornire un modo per osservare la progressione della malattia, a differenza di un test sulla precipitazione del liquido cerebrospinale che, secondo lei, produce un risultato sì o no.

In un precedente studio di Fase III sul Parkinson, Maccecchini ha affermato che la popolazione intent-to-treat non ha raggiunto il suo endpoint, ma le analisi per protocollo hanno mostrato miglioramenti attraverso le misure UPDRS. Ha anche affermato che le analisi post hoc hanno suggerito benefici cognitivi nei partecipanti con deterioramento cognitivo lieve e patologia amiloide.

Annovis pianifica uno studio sulla demenza del morbo di Parkinson non appena i finanziamenti saranno disponibili. L'azienda sta inoltre avviando discussioni con consulenti normativi europei e organizzazioni di pazienti e intende presentare informazioni all'Agenzia europea per i medicinali più avanti nel 2026 in merito allo studio in corso sull'Alzheimer e al programma pianificato sulla demenza da malattia di Parkinson.

Maccecchini ha affermato che Annovis non prevede di commercializzare il buntanetap dopo la rilevazione dell'Alzheimer a sei mesi. Invece, la società intende utilizzare il processo iniziale di NDA per prepararsi a una potenziale presentazione successiva di dati di 18 mesi, che secondo lei potrebbe abbreviare il successivo periodo di revisione se la domanda fosse altrimenti completa.

Annovis Bio, Inc ANVS è un'azienda biotecnologica in fase clinica con sede a Tampa, in Florida, focalizzata sulla scoperta e sullo sviluppo di terapie basate su piccole molecole per i disturbi neurodegenerativi e neuroinfiammatori. Sfruttando una piattaforma proprietaria che mira al traffico di proteine ​​e alla disregolazione traslazionale, Annovis mira a ripristinare l’omeostasi cellulare modulando la produzione e l’eliminazione delle proteine ​​correlate alla malattia. La pipeline dell'azienda è progettata per affrontare i percorsi critici implicati nel morbo di Alzheimer, nel morbo di Parkinson, nella sclerosi multipla e in altre patologie del sistema nervoso centrale.

La risorsa principale dell'azienda, ANVS401 (Posiphen®), è una piccola molecola orale che è stata valutata in studi clinici di Fase 1 e Fase 2 per ridurre i livelli di proteina precursore dell'amiloide e dei suoi frammenti tossici nei pazienti con Alzheimer.

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